Lars Mørland Knudsen
Moderne medisin utvikler seg alltid, og tiden hvor kjemikalier og små molekyler var den eneste behandlingen vi kunne tilby er over. Nå snakker man om genterapi, celleterapi og celleprogrammering. De siste årene har det skjedd en aldri så liten revolusjon innen molekylærbiologi. Du vet noe stort er på gang når til og med tabloidavisene skriver om metodene man gjør på laboratoriet. CRISPR, eller Clustered-Regularly-Interspaced-Short-Pallidromic-Repeats er på «alles» lepper om dagen.
En viktig brikke i fremtidens medisin er muligheten til å modifisere DNA slik at vi kan omprogrammere cellene.Vi har lenge vært i stand til å modifisere DNA i celler, men metodene har vært tidkrevende og kompliserte. CRISPR har potensialet til å endre på dette, og er derfor en viktig byggestein i det som kan bli fremtidens medisin. Men, kan du investere i selskaper som bruker denne metoden, og mer viktig, burde du? Svaret er ikke rett frem.
Hva er CRISPR?
CRISPR er en metode som gjør det lettere for oss forskere å lage modifikasjoner i arvematerialet (DNA) til organismer. Noen mener at CRISPR er den viktigste oppdagelsen innen biologi siden PCR-metoden (Polymer Chain Reaction). For å sette det i perspektiv så kom PCR i 1983 og la til rette for revolusjonen innen DNA-sekvensering som har lagt grunnlaget for moderne medisin. Så, det er altså et kraftig verktøy som lar oss løse komplekse og vanskelige problemer innen biologi og medisin.
Hvert år når Nobelprisene skal deles ut så er oppdagelsen av CRISPR en av favorittene til å motta en pris.
Lær mer om CRISPR i videoen under:
Utfordringene rundt CRISPR
Når vi snakker om ny teknologi så er det alltid en iboende risiko. Teknologien er tross alt ny så vi har ikke mye erfaring med den eller vet hvor stort potensialet faktisk er. CRISPR er intet unntak.
Saftey first!
Metoden har tatt forskningsmiljøet med storm på grunn av sin enkelhet og effektivitet, men det er en lang vei fra laboratoriet til klinikken. For at noe skal brukes i klinikken så må det først og fremst være sikkert å bruke i mennesker.
Her har CRISPR en jobb foran seg. Måten metoden blir brukt i laboratoriet følger ikke like strenge regler som det ville vært for klinisk bruk i mennesker. En av bekymringene er om metoden er spesifikk nok til å kun gjøre de endringene vi vil, uten å lage ekstra endringer vi helst vil unngå.
Det gjøres fremskritt og selskaper mener nå at de har perfeksjonert CRISPR til å bli mer spesifikk, men det trenges nok mer data før forskere i feltet er fullstendig overbevist.
Kan det fungere i mennesker?
En annen bekymring kommer fra opphavet til CRISPR. Metoden har sitt opphav som immunforsvar i bakterier. Det betyr at bakterier vi omgir oss med og beskytter oss mot har dette systemet i seg. Immunforsvaret vårt vil hele tiden prøve å kjenne igjen, og ødelegge, fremmede bakterier som vil invadere kroppene våre. Noen forskere har nå funnet ut at kroppen vår har lært seg å angripe et viktig komponent i CRISPR systemet, Cas9.
Implikasjonen er at det kan bli vanskelig å gjøre modifiseringer med CRISPR i mennesker. Heldigvis så finnes det en løsning, og det er å bare bytte ut eller modifisere den komponenten som kjennes igjen av immunforsvaret.
Patentstrid – hvem eier hva?
Den tredje store bekymringen går på hvem som egentlig har patentene på oppfinnelsen.
Her er det i hovedsak to institutter i USA, Berkeley og MIT/Harvard, som krangler om hvem som har rettighetene. Selskaper har lisensiert teknologien fra enten Berkeley eller Harvard, noe som betyr at de er avhengig av hvem som vinner patentstriden.
Den siste vendingen i patentstriden var at MIT/Harvard vant rettighetene i USA, men Berkeley har sagt at de vil anke dommen så dette er nok ikke over med første. I tillegg så ser det ut som at Berkeley står sterkere i patentstriden i Europa noe som betyr at vi kan ende opp med at forskjellige aktører har rettighetene avhengig av land eller verdensregion. Utfallet fra dette kan altså bli veldig komplisert.
CRISPR er ikke enebarn
Om metoder for genredigering er en søskenflokk så er ikke CRISPR enebarn. Det er kun det yngste i en søskenflokk på tre. Det eldste søskenet er Zinc-finger nucelases (ZFN), og mellomsøskenet er Transcription activator-like nucleases (TALEN). Du skal absolutt ikke avfeie de eldre metodene bare fordi de er gamle. Det de ikke har i flashy teknologi tar de igjen i modenhet og erfaring – to egenskaper Big Pharma også kan sette pris på.
Tålmodighet kan lønne seg
CRISPR har potensialet til å være en fantastisk teknologi som kan resultere i stor verdiskapning, men det er fortsatt mange spørsmål som må besvares. Om du er glad i risiko så kan du allerede nå ta en posisjon i ett av selskapene som utvikler denne teknologien for medisinsk bruk.
Om du derimot vil redusere risikoen så kan det være lurt å vente til spørsmål rundt sikkerhet og patentrettigheter er besvart. Flere av selskapene som jobber med denne metoden er allerede børsnoterte, og de tre største aktørene som vil bruke CRISPR til å behandle sykdommer i mennesker er:
- Editas
- CRISPR Theraputics
- Intellia
Hvert av disse selskapene er forskjellige når det kommer til hvilke sykdommer de ønsker å behandle, samarbeidet de har med større og etablerte aktører innen Big Pharma og hvem de har lisensiert patentrettighetene fra.
Lykke til med investeringene dine, og som vanlig så tar jeg gjerne imot tilbakemeldinger!
Lars Mørland Knudsen
Disclosure: Du kan hele tiden følge mine investeringer her. Synspunktene jeg kommer med her er mine egne og jeg mottar ikke noe form for kompensasjon fra selskapene jeg nevner. Dette skal heller ikke anses som investeringanbefalinger og vær klar over risikoen som kan fremkomme av å investere i aksjer som blir nevnt.
